ABD Gıda ve İlaç Dairesi FDA, multipl miyelom için yeni bir tedavi seçeneğine hızlandırılmış onay verdi. Onayın arkasında Yunan bir tıbbi merkezin aktif katılımıyla yürütülen klinik araştırma bulunuyor.
FDA, CELMoD yani Cereblon E3 Ligase Modulator sınıfından yeni bir oral ajan olan iberdomideyi, en az bir önceki tedavide proteazom inhibitörü ve immünomodülatör ajan içeren yetişkin multipl miyelom hastalarında daratumumab ve deksametazon ile birlikte kullanım için onayladı.
Atina Ulusal ve Kapodistrian Üniversitesi NKUA Tıp Fakültesi Terapötik Kliniği, onayın dayanağını oluşturan uluslararası EXCALIBER-RRMM klinik çalışmasına katıldı.
Terapötik-Onkoloji Profesörü Maria Gavriatopoulou, Yunan merkezde baş araştırmacı olarak görev yaptı. Terapötik-Onkoloji-Hematoloji Profesörü ve Terapötik Kliniği direktörü Thanos Dimopoulos ise çalışmanın uluslararası Yönlendirme Komitesi’nde yer alıyor.
Daha derin tedavi yanıtı
EXCALIBER-RRMM, nüks etmiş veya refrakter multipl miyelomu olan ve bir ya da iki önceki tedavi almış hastalarda oral iberdomide ile subkutan daratumumab ve deksametazon kombinasyonunu değerlendiren uluslararası, randomize, çok merkezli Faz III bir çalışmaydı.
Birincil etkinlik analizinde, iberdomide, daratumumab ve deksametazon kombinasyonunu alan hastaların %41’i negatif minimal rezidüel hastalık MRD ile tam yanıt elde etti. Standart daratumumab, bortezomib ve deksametazon kombinasyonunu alanlarda bu oran %21 oldu.
Negatif minimal rezidüel hastalık, multipl miyelomda tedavi yanıtının derinliğinin özellikle önemli bir ölçütüdür ve iyileşmiş sağkalım göstergeleriyle ilişkilidir.
Araştırmacılar, tedavinin klinik faydasının daha ileri teyidinin, progresyonsuz sağkalım ve genel sağkalım sonuçları da dahil olmak üzere devam eden çalışma verilerinden geleceğini söyledi.
Yeni tedavi sınıfı
Iberdomide, yeni nesil CELMoD ajanlarından biridir. Bu ilaçlar cereblon-E3 ubiquitin ligaz kompleksi üzerinden etki eder, miyelom hücrelerinin yaşamında önemli rol oynayan belirli proteinlerin yıkımına yol açar ve aynı zamanda immünomodülatör etki üretir.
Araştırmaya katılan bilim insanları, onayın bu yeni terapötik sınıfın multipl miyelom tedavisinde varlığını işaret ettiğini ve hastalığı geri dönen hastalar için seçenekleri genişlettiğini belirtti.
Araştırmacılar, NKUA Terapötik Kliniği’nin uluslararası çalışmaya katkısını da vurguladı ve katılımın kliniğin uluslararası klinik araştırmalardaki uzun soluklu rolünü gösterdiğini söyledi.
Katılımın Yunanistan’daki hastalara klinik çalışmalar yoluyla yenilikçi tedavilere daha erken erişim sağladığı da belirtildi.
